在一名患者死于严重并发症后 ，美国食品药品管理局(FDA)宣布暂停了生物制药公司Rocket Pharma的Danon病基因疗法关键2期临床试验。受此消息影响 ，周二Rocket Pharma股价盘中跌逾60% 。
据Rocket Pharma周二发布公告称，这位不幸死亡的患者在5月初接受了治疗 ，但出现了与毛细血管渗漏综合征相关的并发症 ，在患者死亡之前，FDA在上周五叫停了相关临床试验 。这种病症会导致体液从血管渗出至周围组织 ，导致肿胀和低血压。
当时Rocket公司正在测试其基因治疗药物RP-A501 ，主要用于治疗Danon病 。而Danon病是一种罕见的遗传性疾病，会导致心肌损伤和进行性肌肉无力 。
目前，Rocket正在调查具体的死亡原因 ，重点是最近加入到治疗方案中的一种新的免疫抑制剂 ，这是为了提高患者的安全性。
据悉，有两名患者服用了这种免疫抑制剂 ，他们都表现出了毛细血管渗漏综合征 。
Rocket首席执行官Gaurav Shah表示 ，正在仔细评估与新药相关的机制是否会以一种意想不到的或矛盾的方式影响免疫反应 。
“术后一周左右患者出现了其他的并发症，实际上病人当时情况稳定 ，我们对治疗持谨慎乐观态度 ，毛细血管渗漏正在改善。但不幸的是，周末他患上了急性全身性感染 ，加速了他的死亡。 ”
Jefferies的分析师Andrew Tsai评论称 ，这一事件支持了基因疗法中严重安全事件不可预测的观点，这也使得广泛投资基因疗法变得很有挑战性 。
而在今年3月份 ，Sarepta Therapeutics用于治疗肌肉萎缩症的基因疗法Elevidys也导致了一名青少年死亡 。
Shah声称 ，有信心继续推进RP-A501的研究。但Rocket没有给出RP-A501后续试验的时间表，仅声称正与FDA和其他主要利益相关者保持积极对话，以便尽可能快地恢复试验 。
William Blair的分析师在给客户的报告中表示：“由于Rocket公司的公告 ，股票价格出现了暴跌……投资者现在很担心这个项目的安全性 。不过 ，我们仍然相信，一旦公司修改了安全计划 ，这个项目还是有希望继续进行下去的。 ”
（文章来源：财联社）
在线炒股配资门户网:线上股票炒股配资-哪吒IP长尾效应延续 光线传媒股价踩上“风火轮” 情绪消费点燃文创产业？
配资知识门户:配资炒股流程-120万问题充电宝被召回 民航局：无3C标识将禁上飞机！安克创新、绿联等已回应
股票十倍杠杆平台:正规在线炒股配资知识门户-国内首例！闭环脊髓神经接口植入手术成功 截瘫患者重新自主行走
资炒股门户:正规配资炒股平台搜加杠网-加紧吸引优秀上市资源 创业板与科创板齐推未盈利企业上市新政
股票配资世界门户:配资炒股门户网站-上海一套法拍房2.7亿成交 折合单价超50万元/平
免息配资炒股:股票配资门户导航查询-央行：前五个月人民币贷款增加10.68万亿元 广义货币增长7.9%
配资:配资优秀配资门户-关税持续影响？交易思维参与消费！消费ETF(159928)巨幅“吸金”超2.18亿份，近5日已累计净流入超12亿元！
天牛宝配资-杠杆配资开户提示：文章来自网络，不代表本站观点。
天牛宝配资-杠杆配资开户=杠杆炒股配资网是一个专业的股票配资服务平台，致力于为投资者提供安全、高效的资金支持。我们通过灵活的杠杆比例和便捷的操作流程，帮助用户实现更大的投资潜力。网站汇聚了最新的行业资讯、市场动态和专业的投资分析，助力用户做出明智的投资决策。无论您是新手还是资深投资者，杠杆炒股配资网都能为您提供量身定制的配资方案和全方位的客户支持，助您在股票市场中获得更高的回报。
3月24日，AI眼镜概念股开盘拉升，瀛通通讯直线涨停，明月镜片涨超10%，比依股份、博士眼镜、恒玄科技、国光电器等跟涨。...
2025年3月25日，倍轻松(688793.SH)公告称，公司股东宁波倍松投资有限公司（简称“宁波倍松”）拟通过大宗交易...
记者辛圆3月25日，博鳌亚洲论坛旗舰报告《亚洲经济前景及一体化进程2025年度报告》（以下简称《报告》...
沪深两市成交额连续第44个交易日突破1万亿，较昨日此时缩量超900亿。...
记者王珍中国国际经济交流中心副理事长、国务院发展研究中心原副主任王一鸣周一在“中国发展高层论坛2025...
